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Le malattie neurodegenerative, tra cui le più comuni patologie come l’Alzheimer e il morbo di Parkinson e le malattie più rare come la malattia di Huntington, ancora presentano forti mancanze in termini di diagnostica (in particolare biomarcatori di progressione di malattia) e terapie in grado di arrestare o rallentare la malattia.
In alcuni casi, gli eventi causali associati a queste malattie, sono chiaramente definiti grazie al loro carattere monogenetico. In altri casi, i meccanismi alla base della patologia, sono ancora oggetto di intensi studi per identificare bersagli terapeutici più rilevanti per lo sviluppo di farmaci e biologici.
Iniziative che mirano a ridurre il peso di specifiche proteine tossiche associate alle malattie, una caratteristica di molte di queste malattie, promettono di fornire benefici che mirano a risolvere la causa primaria della malattia piuttosto che agli eventi a valle. Tuttavia, questo richiede la capacità di individuare, quantificare e profilare queste proteine tossiche (e i loro conformeri) in campioni biologici rilevanti (modelli preclinici e patient material), in parallelo alla definizione di strategie per ridurre i loro livelli.
Lo sviluppo parallelo di terapie volte a ridurre le proteine tossiche associate alla malattia, e di saggi in grado di rilevare la loro efficacia in pazienti così come nei modelli preclinici, rappresenta una sfida attuale nel settore. La scoperta e lo sviluppo terapeutico, un compito tradizionalmente svolto in gran parte dall’industria farmaceutica, negli ultimi anni è stato notevolmente aiutato da fondazioni ed altri istituti no-profit, che agiscono sia come agevolatori di idee, modelli e reagenti tra gli scienziati e gli sviluppatori di farmaci, così come sostenitori diretti di ricerca e di sviluppo in ambienti accademici e industriali.
A sostegno della ricerca nel campo della scoperta di nuovi farmaci e di sviluppo per le malattie neurodegenerative, CNCCS ha organizzato a Roma la IV Conferenza Internazionale: Bioeconomy Rome, dove scienziati di fama mondiale, rappresentanti del settore farmaceutico, istituzioni governative, e le parti interessate pubbliche e private, si incontrano per la discussione, lo scambio di idee e le proposte che modellano le strategie future.
